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()就是把正常功能的基因或有治疗作用的DNA导入人体靶细胞,纠正由于基因突变或表达异常而导致的基因缺陷,从而治疗或缓解疾病。

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基因治疗的途径有两种,分别是( )和( )。

基因增补或基因添加:导入靶细胞中不表达的(),补偿缺陷基因的功能,缺陷基因仍在细胞内。

()用正常功能的基因完全替换掉缺陷基因,达到永久更换或治疗的目的。

()将致病基因的突变序列进行修正,使其变成正常序列。

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